Zugang zur Behandlung sicherstellen

Situation

Patienten mit nicht-dystrophen Myotonien (NDM) erleben myotone Episoden, die schwer vorhersagbar in ihrer Häufigkeit und Schwere auftreten können. Die Symptome können lebenslang auftreten und mit negativen Auswirkungen auf die körperliche Funktionsfähigkeit und Lebensqualität verbunden sein. Die aktuellen Behandlungsoptionen umfassen nicht zugelassene Produkte wie Mexiletin. 
 
Damit die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan Drug Status aufrechterhalten kann, sind Daten erforderlich, um die Nutzung und den Zugang zu Mexiletin in ganz Europa zu bewerten. Es gibt nur begrenzte Daten über die Wirkung und die eingeschränkte Verfügbarkeit von Mexiletin in der EU.

 

 

Unsere Lösung

  1. Federführung bei der Erstellung der internationalen Befragung "Myotonia Observation Survey of Patient Access to Therapy avoiding Harm" (MyoPath)
  2. Einsatz einer klar definierten kombinierten Methodik aus Interviews und einer Online-Umfrage, um in kurzer Zeit Informationen über die Verfügbarkeit und den Nutzen von Mexiletin in der EU durch Patienten mit NDM zu erhalten
  3. Erfassung bedeutender Daten zur Nutzung von Mexiletin durch Patienten und zu möglichen Konsequenzen eines mangelnden Zugangs zur Versorgung mit Mexiletin
  4. Präsentation der Ergebnisse der Befragung vor dem Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der European Medicines Agency (EMA) zusammen mit dem Kunden: Lesen Sie hier den öffentlichen Beurteilungsbericht des COMP.

Ergebnis

  • Das COMP hat den Orphan-Drug-Status von Mexiletin aufrechterhalten, was den Zugang für Patienten in ganz Europa erheblich erleichtert. admedicum konnte hier durch die direkte Einbeziehung von Betroffenen einen wichtigen Beitrag leisten und dadurch nachhaltigen Nutzen sowohl für Patienten als auch für das Unternehmen schaffen.

Patientenberichte

Es gibt viele beeindruckende Geschichten darüber, wie "die Seltenen" mit ihren täglichen Herausforderungen umgehen und Lösungen finden. Wir möchten einige dieser Menschen vorstellen, Ideen austauschen, ermutigen und inspirieren.

Interner Patient Engagement Roadmap Workshop

Der Kunde möchte ein besseres Verständnis zu möglichen zukünftigen Patient Engagement Aktivitäten in einer bestimmten therapeutischen Indikation erhalten

Patient Mapping: Übersicht der Patientenlandschaft

Verstehen der Hauptakteure auf nationaler oder europäischer Ebene